上海交通大学医学院附属第九人民医院眼科范先群院士牵头，联合首都医科大学附属北京儿童医院、广州市妇女儿童医疗中心、上海交通大学医学院附属新华医院、中国人民解放军总医院第三医学中心和中南大学附属湘雅医院等全国视网膜母细胞瘤诊疗中心，开展全球首个视网膜母细胞瘤眼动脉介入化疗的多中心前瞻性随机对照研究，这项历时十年的研究表明，眼动脉超选择介入化疗可显著提高视网膜母细胞瘤晚期患儿保眼率，同时显著降低化疗的全身副作用。研究结果近日发表于柳叶刀子刊《The Lancet Child & Adolescent Health》（2023 IF 36.4）。

视网膜母细胞瘤是儿童眼内最常见的恶性肿瘤，95%发生于3岁以下婴幼儿，可致盲、致残、甚至致死，2019年国家五部委将其确立为儿童首批救治管理的十大重大疾病之一。

眼球摘除联合外放射治疗曾是视网膜母细胞瘤的一线治疗方案，患儿不仅失去眼球，外放射治疗还可导致发生第二恶性实体肿瘤、眶面部发育不全等严重副作用。上世纪90年代末，“长春新碱+依托泊苷+卡铂”全身静脉化疗方案的应用，实现了从摘除眼球到保眼治疗的转变，但因化疗毒副作用大、眼内药物浓度低、肿瘤复发率高，患儿眼球摘除率仍居高不下，且易发生骨髓抑制、肺部感染等严重并发症。为解决这一临床难题，范先群院士团队开展视网膜母细胞瘤眼动脉超选择介入化疗，经股动脉插管，经过腹主动脉-胸主动脉-颈总动脉-颈内动脉，应用0.43mm微导丝引导0.57mm微导管插入眼动脉，化疗药物经导管进入眼动脉后，经视网膜中央动脉进入瘤体内。对年龄在3月以下或眼动脉直径小于0.65mm的患儿，开展球囊扩张阻断术介入化疗；对眼动脉变异患者，开展颈外动脉旁路插管术介入化疗，建立视网膜母细胞瘤眼动脉介入化疗体系。其药物用量小，眼内局部药物浓度高，对肿瘤的杀伤作用强，全身毒副作用小，但手术难度高，可能导致眼动脉狭窄或闭塞、视网膜脉络膜萎缩等严重并发症。国际上关于视网膜母细胞瘤的眼动脉介入化疗和全身静脉化疗的治疗方案选择上，一直存在较大争议，给临床医师带来困惑。

为此，范先群院士带领团队迎难而上，在2013年国家卫生行业专项支持下，在国际上首次开展视网膜母细胞瘤眼动脉介入化疗有效性、安全性的前瞻性多中心RCT研究，历时近十年，为视网膜母细胞瘤治疗方案制定提供高等级循证医学证据。

该研究是一项开放标签、多中心、随机对照的临床试验，在北京、上海、广州和长沙等6家医院进行。研究纳入符合条件的视网膜母细胞瘤患儿的中位年龄23.6个月，中位随访时间为35.8个月。结果显示，眼动脉介入化疗组2年无进展保眼率为53%，静脉化疗组为27%，眼动脉介入化疗组的总体保眼率及客观缓解率显著高于静脉化疗组；两组总体生存率、复发率无显著差异；两组均未发生致死性严重并发症，最常见的全身并发症为骨髓抑制，眼动脉介入化疗使骨髓抑制发生率由静脉化疗的70%降低至 51%，且严重程度显著下降；玻璃体出血、白内障和上睑下垂等局部并发症的发生率两组间无显著差异，介入化疗导致眼动脉闭塞的发生率为3%。

该研究表明，眼动脉介入化疗可作为单侧晚期视网膜母细胞瘤患儿的首选治疗方案。