由华东师范大学与复旦大学科研团队共同研发的一款抗肿瘤恶病质与增肌领域临床前小分子原创新药，近日与国际生物制药公司达成了总额为1亿美元的全球权益合作。

肿瘤恶病质是各类恶性肿瘤患者的主要并发症，其临床特征是肌肉萎缩、脂肪降解导致体重显著降低，病程后期出现多器官衰竭而死亡。“50-80%的肿瘤患者晚期会发生肿瘤恶病质，这也是导致众多肿瘤患者死亡的主要原因。”华东师范大学上海分子治疗与新药创制工程技术研究中心教授章雄文说，为了研究出针对肿瘤恶病质这一并发症的通用治疗手段，他们已经努力了10年时间。

研发团队发现，当肿瘤恶病质发生时，血液中TGF-β家族配体激活骨骼肌细胞膜上的ActRIIB，激活各种形式的蛋白质降解，并抑制蛋白质合成。团队研发出的新型口服小分子药物是一种ActRIIB抑制剂，能阻断该通路，减少肌肉萎缩，改善握力，缓解肿瘤恶病质症状。这是目前全球唯一公开描述的选择性抑制ActRIIB信号传导的小分子化合物。

相比传统的大分子抗体药物，小分子抑制剂更适合口服，具有运输和储存方便、稳定性好、膜通透性高等特点，更有利于临床治疗，且预计市场价格仅为传统大分子抗体药物的三分之一。此外，该抑制剂还能成为肥胖症药物GLP-1（胰高血糖素样肽-1）的“黄金搭档”，实现“增肌去脂”。

为推进这一研究成果转化落地，华东师大为项目组配备了成果转化专员，开辟了审批绿色通道。该校近年来持续推进科技成果转化系统性改革，在制度建设、管理体系、专业化队伍、知识产权等方面探索成果转化新路径新模式，助推科技成果转化为新质生产力。