2024年1月2日，浙江大学与海南普利制药股份有限公司合作创制的胰腺癌纳米药物PLAT001获美国FDA临床试验批件新闻发布会在美丽椰城海口隆重举行。这是继2023年10月PL002获得美国FDA临床批件之后，海南普利制药获得的又一个具有非凡意义的临床试验批件——PLAT001临床试验获批有望为“癌症之王”胰腺癌的治疗带来重大突破。

发布会上，项目的技术第一发明人浙江大学化学工程与生物工程学院院长申有青教授表示，胰腺癌一直是医学界的难题，主要存在以下两个难点：一方面药物分子血管外渗难即“出不来”；另一方面药物分子瘤内渗透难即“钻不进”。我们的技术是通过酶响应电荷反转高分子载体介导的肿瘤主动渗透，使得跨血管内皮细胞转运“出得来”，且能够使得药物在不同细胞间连续跨细胞转运“钻得深”。

浙江大学化学工程与生物工程学院党委书记沈文华代表学校对本次取得的重大技术突破表示祝贺并表示，浙江大学与普利制药胰腺癌创新药PLAT001获批美国FDA临床试验，是我国自主研发的首个在美国获批临床试验的纳米药物，体现了我国医学研究领域里程碑式的进步。2019年，浙江大学与海南省人民政府在海口签署全面战略合作协议，双方开启合作新征程。这次浙江大学化学工程与生物工程学院和普利制药合作项目取得的进展，表明双方拓展了更为广阔的合作平台，标志着双方合作进入到生物医药、纳米科技、新材料等新领域。

普利制药董事长范敏华女士介绍，此次突破是企业在创新药领域全球布局的又一个重要里程碑事件PLAT001的诸多试验结果展示了其在改善患者生存质量和延长生存期方面的巨大潜力。通过推动这一药物的尽快上市，将实现企业创新药双报出海的战略布局，尽快让患者获益。

相关资料显示，“癌症之王”胰腺癌是一种来源于胰腺组织恶性细胞的实体肿瘤疾病。5年生存率不足10%，中位数生存期6-9个月，仅在2020年，全球新发胰腺癌病例约49万人，胰腺癌死亡病例约46万人。超过80%的患者初次诊断即为局部晚期或远处转移，导致无法进行手术切除治疗，15%-20%的胰腺癌患者可以接受手术治疗，但短期内的局部或远处复发非常常见，大多数转移性胰腺癌患者，5年生存率仅为3%。 胰腺癌肿瘤微环境的特点严重限制了抗肿瘤药物从毛细血管向血管远端肿瘤组织递送，导致肿瘤内部药物浓度极低，无法有效地抑制深层肿瘤细胞。因此，开发一种具有长循环、高效肿瘤组织渗透性的药物，对于晚期/转移性胰腺癌的治疗具有非常重要的临床意义。针对晚期/转移性胰腺癌化疗预后效果差、生存期短、治疗手段欠缺等仍未解决的临床问题，已有多款不同类型的抗胰腺癌药物处于临床研发阶段。但是目前处于研发阶段的抗胰腺癌新药，主要以改善药物靶向性、激发自身免疫系统、提高药物体内循环时间为主，未能针对性地解决药物在胰腺癌肿瘤组织渗透性差的难题。PLAT001具有长循环、强渗透的特性，不会直接通过肾小球滤过清除，进而实现药物在体内的长循环。PLAT001通过全身血液循环到达肿瘤部位之后，肿瘤血管内皮细胞表面的GGT水解PLAT001聚合物上的γ-谷氨酰基从而产生带正电荷的伯胺基，促使血管表皮细胞和肿瘤细胞快速内吞阳离子化的偶联物，进而触发胞吞作用，并在肿瘤组织内跨细胞传递，实现PLAT001在实体瘤组织中的强渗透作用，有望为胰腺癌的治疗带来重大突破。